{"id":43900,"date":"2021-10-01T15:06:49","date_gmt":"2021-10-01T13:06:49","guid":{"rendered":"https:\/\/gestions-hospitalieres.fr\/?p=43900"},"modified":"2021-10-26T16:08:23","modified_gmt":"2021-10-26T14:08:23","slug":"therapies-geniques-leur-acces-en-etablissements-de-sante","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.ricom-web8.com\/gestions\/therapies-geniques-leur-acces-en-etablissements-de-sante\/","title":{"rendered":"Th\u00e9rapies g\u00e9niques"},"content":{"rendered":"Temps de lecture\u00a0: <\/span> 11<\/span> minutes<\/span><\/span>

La politique industrielle fran\u00e7aise de soutien \u00e0 l\u2019innovation th\u00e9rapeutique a certes permis la mise \u00e0 disposition rapide d\u2019innovations prometteuses par le biais du dispositif d\u2019acc\u00e8s pr\u00e9coce (nouvellement mis en \u0153uvre le 1er<\/sup> juillet\u00a02021, rempla\u00e7ant le dispositif d\u2019autorisation temporaire d\u2019utilisation – ATU), mais les difficult\u00e9s d\u2019acc\u00e8s au march\u00e9 sont renforc\u00e9es par le niveau \u00e9lev\u00e9 des prix demand\u00e9s par les industriels, rendant difficile leur int\u00e9gration dans un budget annuel de l\u2019assurance maladie classique, et par ailleurs d\u00e9j\u00e0 fortement contraint.<\/p>\n

Toutefois, compte tenu du b\u00e9n\u00e9fice clinique de ces th\u00e9rapies qui concerne des populations cibles de petite taille et, surtout, qui peuvent aller jusqu\u2019\u00e0 la gu\u00e9rison d\u00e9finitive apr\u00e8s une administration unique, il est permis de consid\u00e9rer que le syst\u00e8me traditionnel de fixation de prix n\u2019est en cons\u00e9quence plus adapt\u00e9.\u00a0<\/span><\/p>\n

Il convient donc de consid\u00e9rer que le financement des th\u00e9rapies g\u00e9niques se doit d\u2019\u00eatre trait\u00e9 comme un investissement g\u00e9n\u00e9rant un retour sur de longues ann\u00e9es, car le malade d\u00e9finitivement gu\u00e9ri ne consomme plus de soins co\u00fbteux et, par ailleurs et surtout, b\u00e9n\u00e9ficie d\u2019une qualit\u00e9 de vie normale.\u00a0<\/span><\/p>\n

L\u2019efficience en termes de rentabilit\u00e9 collective s\u2019av\u00e8re aussi importante pour les th\u00e9rapies g\u00e9niques que pour certains traitements chroniques ou certains cancers, actuellement pris en charge de fa\u00e7on r\u00e9currente par l\u2019assurance maladie.<\/p>\n

La question du niveau de prix et de la soutenabilit\u00e9 \u00e0 long terme des th\u00e9rapies g\u00e9niques doit donc faire l\u2019objet d\u2019une approche novatrice d\u2019autant que l\u2019on est face \u00e0 l\u2019arriv\u00e9e de nombreuses innovations pour le traitement de pathologies plus courantes.\u00a0<\/span><\/p>\n

La crise sanitaire ayant g\u00e9n\u00e9r\u00e9 un environnement relativement favorable pour sortir de la seule probl\u00e9matique du prix et de son financement par l\u2019assurance maladie sur un exercice budg\u00e9taire, il semble judicieux de r\u00e9fl\u00e9chir de mani\u00e8re plus globale, pluriannuelle, au mode de financement de ces traitements innovants.\u00a0<\/span><\/p>\n

Trois impacts majeurs du financement de la th\u00e9rapie g\u00e9nique sont ainsi \u00e0 prendre en consid\u00e9ration\u2009:<\/p>\n

    \n
  • financi\u00e8rement, il constitue une source d\u2019\u00e9conomie permettant de supprimer les co\u00fbts r\u00e9currents annuels de prise en charge chronique d\u2019un patient, am\u00e9liorant donc potentiellement l\u2019efficience du syst\u00e8me de sant\u00e9 et permettant des investissements\u2009;<\/li>\n
  • sanitairement, il r\u00e9pond largement \u00e0 l\u2019objectif des m\u00e9decins et soignants de gu\u00e9rir les patients et \u00e0 la d\u00e9finition de la sant\u00e9 de l\u2019OMS, qui se mesure aussi par le bien-\u00eatre du patient, trop souvent oubli\u00e9 ; \u00a0<\/span><\/li>\n
  • \u00e9conomiquement et socialement, ces solutions th\u00e9rapeutiques \u00e0 vis\u00e9e curative augmentent la capacit\u00e9 \u00e0 s\u2019\u00e9duquer, l\u2019employabilit\u00e9 des patients concern\u00e9s, leurs revenus moyens et donc, indirectement, leurs cotisations sociales et imp\u00f4ts sur le revenu, leur consommation et les recettes issues de la TVA.<\/li>\n<\/ul>\n

    Comprendre la probl\u00e9matique du prix<\/h1>\n

    Le cas du m\u00e9dicament Zolgensma est exemplaire, car ses co\u00fbts de production repr\u00e9sentent \u00e0 eux seuls pr\u00e8s de la moiti\u00e9 des deux millions d\u2019euros du prix final, et ce sans tenir compte des co\u00fbts de recherche et de la prise de risque. Des \u00e9conomies d\u2019\u00e9chelle pourraient \u00eatre g\u00e9n\u00e9r\u00e9es avec un appareil de production suffisamment important et une am\u00e9lioration des rendements de fabrication qui permettraient de r\u00e9duire le prix final du traitement.\u00a0<\/span><\/p>\n

    Au-del\u00e0 de l\u2019aspect \u00e9conomique et financier, il n\u2019est pas non plus possible de n\u00e9gliger l\u2019effet de ces traitements sur la qualit\u00e9 de vie des patients, ni d\u2019occulter leur impact soci\u00e9tal. Une r\u00e9flexion profonde s\u2019impose donc quant \u00e0 la volont\u00e9 politique d\u2019une prise en charge optimale des th\u00e9rapies g\u00e9niques conjuguant acc\u00e8s rapide et simple des patients \u00e0 ces traitements innovants et opportunit\u00e9s pour la mise en place d\u2019un v\u00e9ritable march\u00e9 des th\u00e9rapies g\u00e9niques. L\u2019ann\u00e9e prochaine, la France sera \u00e0 la t\u00eate de la pr\u00e9sidence tournante de l\u2019Union europ\u00e9enne, autre grand rendez-vous pour asseoir la strat\u00e9gie europ\u00e9enne dans le domaine des maladies rares et dans le positionnement de l\u2019Europe en tant que plateforme incontournable pour la mise au point et la commercialisation de th\u00e9rapies g\u00e9niques.<\/p>\n

    Qu\u2019est-ce qu\u2019une th\u00e9rapie g\u00e9nique\u2009?\u00a0<\/span><\/h1>\n

    La th\u00e9rapie g\u00e9nique apporte des solutions g\u00e9n\u00e9tiques fonctionnelles permettant de traiter des anomalies chromosomiques (mutations, alt\u00e9rations) responsables de maladies. Ces solutions contiennent une s\u00e9quence g\u00e9n\u00e9tique modifi\u00e9e qui r\u00e9gule, remplace, supprime, ajoute ou r\u00e9pare une s\u00e9quence g\u00e9n\u00e9tique alt\u00e9r\u00e9e.\u00a0<\/span><\/p>\n

    Les approches technologiques utilis\u00e9es incluent l\u2019utilisation de vecteurs (viraux inactiv\u00e9s et modifi\u00e9s ou non viraux, liposomes, vecteurs synth\u00e9tiques) et les techniques de correction ou de modification cibl\u00e9e (par \u00e9dition) du g\u00e9nome (CRISPR Cas9, TALEN, ZFN).<\/p>\n

    Les termes \u00ab\u2009th\u00e9rapie g\u00e9nique\u2009\u00bb sont utilis\u00e9s \u00e9galement pour qualifier une vari\u00e9t\u00e9 de traitements qui d\u00e9rivent de cette d\u00e9finition initiale, visant plut\u00f4t la production de cellules \u00ab\u2009th\u00e9rapeutiques\u2009\u00bb.\u00a0<\/span><\/p>\n

    L\u2019histoire des th\u00e9rapies g\u00e9niques\u00a0<\/span><\/h1>\n

    Cette histoire est relativement r\u00e9cente, le premier essai de th\u00e9rapie g\u00e9nique chez l\u2019homme remontant \u00e0 1995, avec le traitement d\u2019un patient atteint d\u2019immunod\u00e9ficience s\u00e9v\u00e8re (de type Ada SCID) gr\u00e2ce \u00e0 l\u2019injection de cellules souches et de lymphocytes g\u00e9n\u00e9tiquement modifi\u00e9s. Ce premier pas a \u00e9t\u00e9 transform\u00e9 dans les ann\u00e9es 2000 par un succ\u00e8s th\u00e9rapeutique obtenu par l\u2019\u00e9quipe d\u2019Alain Fischer, chez des enfants atteints d\u2019une autre forme de d\u00e9ficit immunitaire (SCID de type X1), les \u00ab\u2009enfants bulles\u2009\u00bb.\u00a0<\/span><\/p>\n

    La th\u00e9rapie g\u00e9nique est souvent pr\u00e9sent\u00e9e comme un moyen de lutter contre des maladies monog\u00e9niques, c\u2019est-\u00e0-dire li\u00e9es au dysfonctionnement d\u2019un seul g\u00e8ne, en injectant un g\u00e8ne sain pour remplacer un g\u00e8ne malade.\u00a0<\/span><\/p>\n

    La r\u00e9alit\u00e9 est toute autre\u2009: de nombreux essais de th\u00e9rapie g\u00e9nique ont eu lieu dans le champ des maladies rares. \u00c0 titre d\u2019exemples\u2009:<\/p>\n

      \n
    • concernant la dr\u00e9panocytose\u2009: en 2016, une premi\u00e8re mondiale a \u00e9t\u00e9 r\u00e9alis\u00e9e par une \u00e9quipe m\u00e9dicale de l\u2019h\u00f4pital Necker qui a trait\u00e9 avec succ\u00e8s par th\u00e9rapie g\u00e9nique un gar\u00e7on \u00e2g\u00e9 de 13\u00a0ans. Cet adolescent, qui souffrait d\u2019une forme particuli\u00e8rement s\u00e9v\u00e8re de dr\u00e9panocytose, a vu la disparition de ses sympt\u00f4mes, telles les crises douloureuses, l\u2019an\u00e9mie chronique, la fatigue et des atteintes aux articulations qui l\u2019emp\u00eachaient parfois m\u00eame de marcher. Ce succ\u00e8s repr\u00e9sente un espoir th\u00e9rapeutique pour les millions de personnes dans le monde qui vivent avec la dr\u00e9panocytose. Chaque ann\u00e9e, en France, 480\u00a0b\u00e9b\u00e9s naissent avec cette maladie, dont les deux tiers en \u00cele-de-France\u2009;\u00a0<\/span><\/li>\n
    • concernant l\u2019oncologie\u2009: de nombreux essais sont en cours car la th\u00e9rapie g\u00e9nique permet de donner au syst\u00e8me immunitaire la capacit\u00e9 de d\u00e9truire les cellules canc\u00e9reuses. Ce m\u00e9canisme \u00e9tait d\u00e9j\u00e0 utilis\u00e9 dans les greffes de moelle pour traiter les leuc\u00e9mies\u2009: l\u2019efficacit\u00e9 de la greffe repose sur l\u2019action des lymphocytes du donneur, pr\u00e9sents dans le greffon, lesquels vont s\u2019attaquer aux cellules leuc\u00e9miques. Le recours \u00e0 un donneur compatible (souvent de la m\u00eame famille) n\u00e9cessite n\u00e9anmoins de modifier au pr\u00e9alable le syst\u00e8me immunitaire du patient greff\u00e9 pour \u00e9viter le rejet. L\u2019utilisation des lymphocytes du patient comme m\u00e9dicament \u00e9vite au maximum les ph\u00e9nom\u00e8nes de rejet.\u00a0<\/span><\/li>\n<\/ul>\n

      Les lymphocytes T-CAR constituent les r\u00e9sultats \u00ab\u2009industriels\u2009\u00bb d\u00e9velopp\u00e9s \u00e0 partir de cette id\u00e9e\u2009: ils sont fabriqu\u00e9s \u00e0 partir de lymphocytes T du patient puis modifi\u00e9s g\u00e9n\u00e9tiquement de mani\u00e8re \u00e0 faire exprimer \u00e0 leur surface un r\u00e9cepteur artificiel, dit \u00ab\u2009chim\u00e9rique\u2009\u00bb (Chimeric Antigen Receptor \u2013 CAR), capable de reconna\u00eetre sp\u00e9cifiquement les cellules canc\u00e9reuses. Les CAR ont des r\u00e9cepteurs alternatifs fonctionnant ind\u00e9pendamment du syst\u00e8me de d\u00e9tection et de reconnaissance des cellules \u00e9trang\u00e8res \u00e0 l\u2019organisme. L\u2019engouement pour la CAR th\u00e9rapie vient du potentiel de cette technique\u2009: faire un m\u00e9dicament absolument sp\u00e9cifique, capable de distinguer les cellules tumorales des normales et r\u00e9conciliant les imp\u00e9ratifs parfois contradictoires de l\u2019efficacit\u00e9 et de l\u2019absence de toxicit\u00e9.<\/p>\n

      Les th\u00e9rapies g\u00e9niques op\u00e9rantes\u00a0<\/span><\/h1>\n

      Trente ans apr\u00e8s les premiers essais de th\u00e9rapie g\u00e9nique men\u00e9s aux \u00c9tats-Unis, seize produits sont autoris\u00e9s dans le monde et entr\u00e9s dans l\u2019arsenal th\u00e9rapeutique, dont huit en Europe.\u00a0<\/span><\/p>\n

      L\u2019Alliance for Regenerative M\u00e9dicine (ARM), organisation qui regroupe un peu plus de 380 acteurs publics et priv\u00e9s actifs dans les domaines de la m\u00e9decine r\u00e9g\u00e9n\u00e9rative et des th\u00e9rapies avanc\u00e9es, montre que plus de 1\u2009200 produits de th\u00e9rapie g\u00e9nique sont en d\u00e9veloppement aujourd\u2019hui dans le monde.\u00a0<\/span><\/p>\n

      L\u2019essentiel de ces produits est en phase pr\u00e9clinique\u2009: 69\u2009% d\u2019entre eux et 25\u00a0m\u00e9dicaments sont actuellement en phase\u00a0II. Le nombre de produits qui entrent en clinique est en croissance exponentielle depuis plus de cinq ans.\u00a0<\/span><\/p>\n

      En 2015, 50 essais cliniques de produits de th\u00e9rapie g\u00e9nique \u00e9taient initi\u00e9s chaque ann\u00e9e. En 2021, il y en a plus de 220. Comme pour l\u2019ensemble du secteur des biotechnologies, les \u00c9tats-Unis sont en t\u00eate, avec plus de 650\u00a0essais en cours, devant la Chine, avec plus de 300\u00a0essais\u2009; arrivent en troisi\u00e8me et quatri\u00e8me positions le Royaume-Uni et la France, avec \u00e0 peu pr\u00e8s une centaine d\u2019essais.\u00a0<\/span><\/p>\n

      Il est permis d\u2019estimer que les d\u00e9veloppements cliniques de th\u00e9rapies g\u00e9niques concerneront prochainement les th\u00e9rapies ophtalmologiques, m\u00e9taboliques, h\u00e9matologiques, neurologiques et oncologiques.\u00a0<\/span><\/p>\n

      Au niveau des indications th\u00e9rapeutiques, la majorit\u00e9 des r\u00e9sultats encourageants jusqu\u2019\u00e0 pr\u00e9sent concernent des maladies rares, en particulier des pathologies du syst\u00e8me immunitaire, des pathologies r\u00e9tiniennes et des maladies h\u00e9matologiques, comme la b-thalass\u00e9mie, ou les h\u00e9mophilies. Le champ de la th\u00e9rapie g\u00e9nique s\u2019est lui aussi consid\u00e9rablement \u00e9largi pour les cancers, les maladies neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9ratives par le progr\u00e8s du d\u00e9veloppement de vecteurs non viraux avec les apports de la biologie de synth\u00e8se et de l\u2019identification de nouvelles cibles. Ces avanc\u00e9es sont fondamentales car on estime aujourd\u2019hui que 70\u2009% des maladies vis\u00e9es par un traitement de th\u00e9rapie g\u00e9nique en cours de d\u00e9veloppement pour des pathologies n\u2019ont aucune autre solution th\u00e9rapeutique. Neuf produits b\u00e9n\u00e9ficient aujourd\u2019hui d\u2019une AMM europ\u00e9enne(3)<\/sup>.\u00a0<\/span><\/p>\n

      La recherche fran\u00e7aise<\/h1>\n

      Pas moins de 515 soci\u00e9t\u00e9s, dont une vingtaine d\u2019origine fran\u00e7aise, sont actives dans le champ des th\u00e9rapies g\u00e9niques dans le monde, dont 111 en Europe et en Isra\u00ebl. Elles ont lev\u00e9 7,9\u00a0milliards de dollars au premier semestre 2020. En 2018, ann\u00e9e record pour les financements dans ce secteur, les montants lev\u00e9s ont atteint 13,5 milliards de dollars(4)<\/sup>.<\/p>\n

      Concernant l\u2019effort de recherche, le panorama des essais cliniques s\u2019\u00e9tablit ainsi(5)<\/sup> :<\/p>\n

        \n
      • 211 essais cliniques en cours dans 10 aires th\u00e9rapeutiques\u2009;<\/li>\n
      • 106 laboratoires impliqu\u00e9s dans 13 pays\u2009: 50 laboratoires acad\u00e9miques conduisant 65 essais et 56 laboratoires industriels menant 146 essais\u2009;<\/li>\n
      • 72\u2009% des essais cliniques conduits en Europe\u2009: 37 au Royaume-Uni, 26 en France, 25 en Italie, 16 en Allemagne, 13 en Espagne\u2009;<\/li>\n
      • 72\u2009% des essais cliniques concernent les phases pr\u00e9coces (I ou I-II),<\/li>\n
      • les pathologies h\u00e9matologiques et ophtalmologiques sont les aires th\u00e9rapeutiques les plus avanc\u00e9es et les vecteurs les plus utilis\u00e9s sont des ad\u00e9novirus et des lentivirus.<\/li>\n<\/ul>\n

        Industriels\u2009: des difficult\u00e9s \u00e0 \u00ab\u2009passer \u00e0 l\u2019\u00e9chelle\u2009\u00bb<\/h2>\n

        L\u2019exemple pr\u00e9c\u00e9dent du m\u00e9dicament Zolgensma illustre de fa\u00e7on \u00ab\u2009embl\u00e9matique\u2009\u00bb la difficult\u00e9 \u00e0 entreprendre en France.\u00a0<\/span><\/p>\n

        Alors que les travaux de recherche \u00e0 l\u2019origine de cette th\u00e9rapie g\u00e9nique ont \u00e9t\u00e9 r\u00e9alis\u00e9s en France avec le soutien de la g\u00e9n\u00e9rosit\u00e9 publique, la perte pour notre pays de la production de cette th\u00e9rapie a \u00e9t\u00e9 estim\u00e9e \u00e0 plusieurs milliards de dollars. Si les investissements n\u00e9cessaires avaient \u00e9t\u00e9 consentis d\u00e8s le d\u00e9part, ils auraient donc \u00e9t\u00e9, \u00e0 l\u2019\u00e9vidence, largement amortis et la place de pionnier de la th\u00e9rapie g\u00e9nique de la France en aurait \u00e9t\u00e9 d\u2019autant plus renforc\u00e9e et cr\u00e9dibilis\u00e9e.\u00a0<\/span><\/p>\n

        Certes, la propri\u00e9t\u00e9 des d\u00e9couvertes en th\u00e9rapie g\u00e9nique, entre les \u00e9quipes de chercheurs et les industriels, n\u2019est pas \u00e9tablie selon un mod\u00e8le unique mais souvent selon un continuum. En effet, dans le cadre des th\u00e9rapies tr\u00e8s innovantes, notamment g\u00e9niques, \u00e9norm\u00e9ment de brevets sont en jeu. La propri\u00e9t\u00e9 intellectuelle des chercheurs \u00e0 l\u2019origine de la d\u00e9couverte ne repr\u00e9sente qu\u2019une partie de la propri\u00e9t\u00e9 intellectuelle n\u00e9cessaire.\u00a0<\/span><\/p>\n

        La complexit\u00e9 de la cha\u00eene de production concerne ainsi souvent des centaines de brevets et implique \u00e9galement nombre d\u2019acteurs. Ce n\u2019est pas comparable avec un syst\u00e8me de production de mol\u00e9cules dont la propri\u00e9t\u00e9 de la d\u00e9couverte a proportionnellement plus de valeur.\u00a0<\/span><\/p>\n

        Quelques petites biotech ont, par leur mod\u00e8le de R&D int\u00e9gr\u00e9, une capacit\u00e9 \u00e0 d\u00e9velopper des th\u00e9rapies, mais souffrent de deux difficult\u00e9s majeures\u2009:<\/p>\n

          \n
        • un manque de visibilit\u00e9 sur la tarification permettant l\u2019accessibilit\u00e9 du m\u00e9dicament pour les malades qui en auront besoin avec un prix n\u00e9goci\u00e9 ;<\/li>\n
        • un d\u00e9fi de production qui, selon les caract\u00e9ristiques techniques, d\u00e9pend de tel ou tel pays.<\/li>\n<\/ul>\n

          Dans une logique d\u2019acc\u00e8s \u00e0 ces innovations, un mod\u00e8le \u00e9conomique en rupture avec le mod\u00e8le actuel doit \u00eatre mis en place en collaboration avec l\u2019ensemble des parties prenantes du syst\u00e8me de sant\u00e9. Au-del\u00e0 de la seule consid\u00e9ration tarifaire, les th\u00e9rapies g\u00e9niques doivent \u00eatre per\u00e7ues comme un investissement pour les malades qui vont en b\u00e9n\u00e9ficier, nonobstant un syst\u00e8me fran\u00e7ais qui se heurte toujours \u00e0 la difficult\u00e9 d\u2019appr\u00e9hender la valeur en sant\u00e9.\u00a0<\/span><\/p>\n

          L\u2019importance des donn\u00e9es\u00a0<\/span><\/h2>\n

          L\u2019accessibilit\u00e9 des patients aux th\u00e9rapies g\u00e9niques est encore trop lente, mais un d\u00e9veloppement rapide du suivi des donn\u00e9es en vie r\u00e9elle peut aider \u00e0 corriger cette situation. Alors que des donn\u00e9es confirmatoires doivent \u00eatre g\u00e9n\u00e9r\u00e9es dans un d\u00e9lai maximal de trois ans, \u00e0 la fin du d\u00e9veloppement du produit ou de la collecte de donn\u00e9es via le registre demand\u00e9 par la commission de la transparence de la Haute Autorit\u00e9 de sant\u00e9 (HAS), il semble souhaitable de revoir la doctrine de cette derni\u00e8re et de pouvoir travailler sur des crit\u00e8res interm\u00e9diaires. Un changement d\u2019\u00e9tat d\u2019esprit semble en cours, de m\u00eame que progresse la notion d\u2019un service m\u00e9dical rendu (SMR) conditionnel, permettant un remboursement provisoire sur la base d\u2019une production rapide de donn\u00e9es (interm\u00e9diaires\u2009?).\u00a0<\/span><\/p>\n

          L\u2019interrogation sur l\u2019efficacit\u00e9 \u00e0 long terme ne doit pas non plus constituer un frein \u00e0 une mise \u00e0 disposition rapide des th\u00e9rapies g\u00e9niques, d\u00e8s lors que leur efficacit\u00e9 \u00e0 court terme se manifeste imm\u00e9diatement.\u00a0<\/span><\/p>\n

          Aujourd\u2019hui, tout \u00e2ge confondu, enfants et adultes, ces th\u00e9rapies sont synonymes de vies sauv\u00e9es, avec un niveau d\u2019efficacit\u00e9 qui n\u2019est pas discutable. Ici, la r\u00e9\u00e9valuation des registres des donn\u00e9es en vie r\u00e9elle va jouer un r\u00f4le cl\u00e9 pour traduire concr\u00e8tement les apports de la th\u00e9rapie g\u00e9nique en termes de limitations du handicap, d\u2019ann\u00e9es de vie gagn\u00e9es et de qualit\u00e9 de vie.<\/p>\n

          Si la plupart des m\u00e9dicaments conventionnels doivent \u00eatre pris en continu, sans espoir de gu\u00e9rison rapide et d\u00e9finitive, les th\u00e9rapies g\u00e9niques proposent une solution in\u00e9dite respectueuse de l\u2019int\u00e9r\u00eat des patients et de leur qualit\u00e9 de vie.\u00a0<\/span><\/p><\/blockquote>\n

          Une qualit\u00e9 de vie positivement modifi\u00e9e<\/h1>\n

          Con\u00e7ues pour \u00e9radiquer une maladie plut\u00f4t que d\u2019en att\u00e9nuer uniquement les sympt\u00f4mes, les th\u00e9rapies g\u00e9niques, gr\u00e2ce \u00e0 leur effet th\u00e9rapeutique et \u00e0 leur administration g\u00e9n\u00e9ralement unique, permettent \u00e0 des personnes jusqu\u2019alors d\u00e9pendantes d\u2019une maladie chronique, souvent mortelle, de retrouver la libert\u00e9 de vivre pleinement. Elles promeuvent une m\u00e9decine individualis\u00e9e, repr\u00e9sentant une v\u00e9ritable rupture dans le traitement de nombreuses maladies graves.<\/p>\n

          En effet alors que la plupart des m\u00e9dicaments conventionnels doivent \u00eatre pris en continu, sans espoir de gu\u00e9rison rapide et d\u00e9finitive, ces th\u00e9rapies proposent une solution in\u00e9dite respectueuse de l\u2019int\u00e9r\u00eat des patients et de leur qualit\u00e9 de vie.\u00a0<\/span><\/p>\n

          Sans compter que le b\u00e9n\u00e9fice clinique de ces th\u00e9rapies g\u00e9niques d\u00e9passe le cadre d\u2019un traitement d\u2019un seul malade pour se r\u00e9percuter aux niveaux collectif et soci\u00e9tal par la normalisation du parcours de vie de la personne et une meilleure int\u00e9gration dans son environnement familial. Plut\u00f4t que de subir r\u00e9guli\u00e8rement des traitements invasifs et fatigants qui les coupent de toute vie sociale \u00e9panouissante, ces personnes, souvent jeunes, en b\u00e9n\u00e9ficiant de ces th\u00e9rapeutiques curatives d\u00e9finitives, retrouvent une vie normale avec une pleine autonomie pour s\u2019\u00e9duquer, exercer une profession ou s\u2019ins\u00e9rer dans la cit\u00e9 afin de participer aux projets collectifs. Elles retrouvent ainsi leur place sociale\u00a0 <\/span>contributive \u00e0 tous les niveaux de la vie de la nation.\u00a0<\/span><\/p>\n

          Quant aux soignants, ils sont coutumiers d\u2019un travail organisationnel et proc\u00e9dural pour cr\u00e9er et mettre en place de nouveaux types de soins, surtout quand ils permettent de donner un grand espoir de traitement durable dans le temps \u00e0 leurs malades atteints de maladies graves, invalidantes, voire rares et\/ou mortelles. Leur satisfaction est de pouvoir participer \u00e0 de tels essais cliniques et de rendre possible un acc\u00e8s pour leurs malades \u00e0 de telles th\u00e9rapies, avec un b\u00e9n\u00e9fice \u00e0 long terme quand ces derniers n\u2019ont pas d\u2019autres choix th\u00e9rapeutiques.\u00a0<\/span><\/p>\n

          Une autre organisation hospitali\u00e8re<\/h1>\n

          Les fili\u00e8res de sant\u00e9 dans les maladies rares sont tr\u00e8s bien organis\u00e9es sur le territoire national, avec des centres de r\u00e9f\u00e9rence et des centres de comp\u00e9tence. Mais les th\u00e9rapies g\u00e9niques n\u00e9cessiteront un \u00e9largissement des missions de ces centres dans les cinq ans \u00e0 venir. En particulier, les p\u00f4les de recours devront \u00e9tablir un lien et un suivi totalement int\u00e9gr\u00e9s avec les p\u00f4les de comp\u00e9tence.\u00a0<\/span><\/p>\n

          Les conditions requises pour d\u00e9velopper et mettre \u00e0 disposition des innovations \u00e0 grande \u00e9chelle induisent la n\u00e9cessit\u00e9 de b\u00e2tir un socle large de structures pionni\u00e8res poursuivant les m\u00eames objectifs. Les th\u00e9rapies g\u00e9niques ex vivo<\/i> impactent l\u2019organisation intrahospitali\u00e8re en raison de leurs modalit\u00e9s de productions individuelles singuli\u00e8res, et des nouvelles \u00e9tapes qu\u2019elles engendrent\u2009:\u00a0<\/span><\/p>\n

            \n
          • le circuit des cellules du patient pr\u00e9lev\u00e9es en amont de l\u2019administration, qui implique tests, tra\u00e7abilit\u00e9, int\u00e9gration des donn\u00e9es et envoi par les unit\u00e9s de th\u00e9rapie cellulaire au site de production\u2009;<\/li>\n
          • le circuit pharmaceutique de la solution th\u00e9rapeutique, sous la responsabilit\u00e9 des pharmacies \u00e0 usage int\u00e9rieur et en collaboration avec les unit\u00e9s de th\u00e9rapie cellulaire, avec r\u00e9ception, stockage en conditions et r\u00e9servoirs sp\u00e9cifiques, pr\u00e9paration du malade et administration\u2009;<\/li>\n
          • l\u2019accueil du patient et son suivi clinique pendant quinze ans apr\u00e8s le traitement, comme le requiert l\u2019EMA, l\u2019Agence europ\u00e9enne d\u2019\u00e9valuation des m\u00e9dicaments.\u00a0<\/span><\/li>\n<\/ul>\n

            Si les structures de soin sont choisies sur la base de caract\u00e9ristiques r\u00e9pondant aux objectifs g\u00e9n\u00e9raux du d\u00e9ploiement envisag\u00e9 de la th\u00e9rapie g\u00e9nique, les nouvelles comp\u00e9tences, l\u2019expertise requise, l\u2019adaptation des organisations internes et la cr\u00e9ation des proc\u00e9dures associ\u00e9es pour assurer le niveau de qualit\u00e9 attendu sont chronophages et co\u00fbteuses en ressources humaines, d\u2019autant qu\u2019elles ne sont pas encore standardis\u00e9es.\u00a0<\/span><\/p>\n

            Ce temps et ces ressources n\u00e9cessaires n\u2019ont pas encore \u00e9t\u00e9 anticip\u00e9s par les d\u00e9cideurs.<\/p>\n

            Accueillir les malades sans liste d\u2019attente\u00a0<\/span><\/h2>\n

            La qualification ou certification des centres par l\u2019administration centrale doit assurer un acc\u00e8s dans des conditions de s\u00e9curit\u00e9 et d\u2019excellence de pratiques \u00e0 tous les malades \u00e9ligibles. L\u2019exp\u00e9rience des premiers centres en cours de qualification pour des th\u00e9rapies g\u00e9niques \u00e9mergentes montre la n\u00e9cessit\u00e9 d\u2019homog\u00e9n\u00e9iser et de simplifier ce processus.\u00a0 <\/span>Concernant l\u2019organisation des soins, la capacit\u00e9 en unit\u00e9s de greffe de moelle osseuse ou en unit\u00e9s de th\u00e9rapie cellulaire n\u2019est pas anticip\u00e9e pour accueillir les patients concern\u00e9s par les prochains traitements. Il existe en cons\u00e9quence le risque d\u2019avoir recours \u00e0 des listes d\u2019attente.<\/p>\n

            Initier un travail partenarial autour de l\u2019excellence\u00a0<\/span><\/h1>\n

            Il s\u2019agit donc de mener un travail avec les autorit\u00e9s, les h\u00f4pitaux, les m\u00e9decins et les associations de malades afin de mettre en \u0153uvre des actions n\u00e9cessaires pour faire de la France un pionnier europ\u00e9en et mondial dans la prise en charge effective et actuelle des patients avec ces solutions th\u00e9rapeutiques.\u00a0<\/span><\/p>\n

            La th\u00e9rapie g\u00e9nique offre au secteur tout entier l\u2019opportunit\u00e9 de cr\u00e9er une autre fa\u00e7on de dispenser la m\u00e9decine aux malades et de cr\u00e9er de la valeur \u00e0 tous les niveaux des pratiques.<\/p>\n

            Au-del\u00e0, de l\u2019acc\u00e8s aux patients fran\u00e7ais, les patients europ\u00e9ens et de toutes origines g\u00e9ographiques pourraient avoir acc\u00e8s aux th\u00e9rapies g\u00e9niques en France. Le nombre potentiel de malades est de 30 millions en Europe (3 millions en France)(6)<\/sup>. Il s\u2019agit d\u2019organiser et de clarifier cette prise en charge pour maintenir et afficher la place internationale de la France au niveau d\u2019acc\u00e8s aux soins innovants. Pour ce faire\u2009:<\/p>\n

              \n
            • les informations relatives aux parcours de remboursement et aux comp\u00e9tences charg\u00e9es de ces th\u00e9rapeutiques dans chaque \u00c9tat doivent \u00eatre accessibles\u2009;<\/li>\n
            • l\u2019accueil des patients \u00e9trangers doit \u00eatre organis\u00e9 sous la responsabilit\u00e9 des diff\u00e9rents intervenants\u2009;<\/li>\n
            • la cr\u00e9ation de bases de donn\u00e9es de suivi des malades doit \u00eatre d\u00e9cid\u00e9e.<\/li>\n<\/ul>\n

              Conclusion<\/h1>\n

              La th\u00e9rapie g\u00e9nique, un atout strat\u00e9gique pour le rayonnement de la France\u2009?\u00a0<\/span><\/h2>\n

              Le savoir-faire fran\u00e7ais en mati\u00e8re de m\u00e9decine et l\u2019excellence de ses centres ne sont plus \u00e0 d\u00e9montrer. Tout particuli\u00e8rement dans le champ des maladies rares, la prise en charge se fera dans un nombre restreint de structures. Chaque pays, du fait du petit nombre de malades concern\u00e9s, n\u2019aura pas la possibilit\u00e9 d\u2019investir dans un ou plusieurs de ces centres d\u2019excellence.\u00a0<\/span><\/p>\n

              Le 29 juin 2021, \u00e0 l\u2019occasion du 9e<\/sup> Conseil strat\u00e9gique des industries de sant\u00e9 (CSIS), le pr\u00e9sident de la R\u00e9publique a annonc\u00e9 que le gouvernement allait mobiliser 7\u00a0milliards d\u2019euros pour le plan Innovation-Sant\u00e9 2030, afin de redynamiser la recherche en sant\u00e9 et doter la France d\u2019une politique industrielle forte en innovation m\u00e9dicale. Par la cr\u00e9ation d\u2019une Agence nationale de l\u2019innovation de sant\u00e9, une des mesures phares du CSIS, les acteurs de l\u2019\u00e9cosyst\u00e8me de sant\u00e9 de la th\u00e9rapie g\u00e9nique esp\u00e8rent qu\u2019elle sera la cl\u00e9 de vo\u00fbte de la mise en \u0153uvre de la politique fran\u00e7aise en mati\u00e8re d\u2019innovation et, pourquoi pas, dans celle des th\u00e9rapies g\u00e9niques\u2009?<\/p>\n